プラダー・ウィリー症候群(PWS)児・者 親の会

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慶應義塾大学医学部研究グループのPWS研究への協力をすることになりました

以下、慶應義塾大学医学部小児科准教授 小崎先生からの依頼の内容です

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慶応大学では中枢神経疾患に対するiPSを利用した研究プロジェクトチームが立ち上がりました。小児科領域では、プラダー・ウイリー症候群も研究対象となっております。下記にその概略をご説明申し上げます。

「神経疾患患者からのiPS細胞の樹立とそれを用いた疾患解析に関する研究」について

受精直後の細胞は、「未分化」な状態にあり、種々の臓器になる能力を備えています。一般に胎児の細胞は分裂を繰り返しながら特定の臓器に変化(分化)します。これまで、一旦、分化した細胞を別の臓器に変えることは困難でした。最近になり、京都大学の山中伸弥教授により、小児や成人の分化した細胞を未分化な状態に戻す技術が開発されました。これがiPS技術です。たとえば、皮膚の細胞から未分化な細胞を作り出すことができるようになったわけです。一方、慶應義塾大学医学部の岡野栄之教授を中心とする研究グループは、未分化な細胞から神経細胞を作り出す技術について研究をおこなってきました。これらの2つの技術を組み合わせ、皮膚などの分化した細胞からiPS細胞を作り、さらに神経細胞を作ることができると期待されています。先日、慶應義塾大学医学部研究グループによる「神経疾患患者からのiPS細胞の樹立とそれを用いた疾患解析に関する研究」プロジェクトの研究計画が当学の倫理委員会により承認されました。

「PWS患者からのiPS細胞の樹立とそれを用いた疾患解析に関する研究」について

PWSの根治療法の実現に向けてはいくつもの越えなければならないハードルが待ちかまえています。特に中枢神経組織を用いたゲノム・インプリンティング機構の詳細な検討が不可欠です。しかしPWSの子どもから中枢神経組織を得ることは、当然のことですが不可能です。今回、iPS技術が開発されたことから、中枢神経組織以外の組織(皮膚等)からiPS細胞を作りだし、得られたiPS細胞を神経細胞に誘導することにより、中枢神経組織を得ることができると期待されます。PWSの発症機構の詳しい解明を通じて、新しい治療法の開発の糸口が見いだされば、と考えております。
未だ、ご協力頂いた患者様の治療に結びつく状況にはありませんが、皮膚の細胞をご提供いただける患者様・ご家族を募らせていただいております。

ご協力いただける患者様・ご家族には慶応大学病院に一度おいでいただき、研究の意義について説明を差し上げた上で、皮膚の細胞を採取する手順となっております。具体的な手順については、個別のご事情を伺いながら、患者様・ご家族に負担の少ない方法を探してまいりたいと考えております。

小崎健次郎
慶應義塾大学医学部小児科 准教授
e-mail:kkosaki@sc.itc.keio.ac.jp

このプロジェクトに関する問い合わせは小崎先生まで。

カテゴリー:[トピックス] Date:08/09/03/Wed